中药新药临床试验方案设计体

我并不是学中医药专业的，设计中药新药的临床试验方案，仅仅因为公司里没有专业的人来做。从2004年设计第一个中药临床试验方案开始到现在，质量上不敢说，数量上是有一些了，也有一些心得体会。总结一下与大家分享，不妥之处请指正。(注：这里所说的中药新药，不包括那些从中药有效成份中提取的单体化合物。那其实是化药。)

设计中药的临床试验方案，感觉最拿不准的是疗效评价标准

。中西医是两个完全不同的体系，中医的辨证施治，决定了中医对疾病的诊断以及中药的疗效评价，都不可能做到象西医那样的

特异性

。可以说，中药新药的疗效评价，没有金标准。我在设计中药试验方案的时候，一般要参照相关论文中的疗效评价标准。这些标准，多为症状积分量表形式，往往没有经过严格的论证，各症状之间的权重如何？量表的可信度又有多高？没有人能给一个肯定的回答。而且这些量表的条目基本上都是依靠主观评测，很难排除不同研究者间的主观偏倚，就算是同一研究者，也很难做到评测结果的高度一致性。当然，在证候的规范化方面，国内已经有不少研究者在做，但能够成熟地应用到临床试验中，尚需时日。所以，很多时候，我都是采取一个折衷的方法，在中药的疗效观察指标中，加入一个客观指标。比如降糖中药的临床试验，以糖化血红蛋白作为主要指标之一。这样，如果证候积分(即症状积分量表总分)的变化，与这个客观指标的变化相吻合，那么根据这个量表对中药新药进行疗效评价，可信度就相对高一些。另外，采用安慰剂对照，或者是建立在相同基础用药前提下的安慰剂对照，对于客观评价中药的临床疗效，也是非常有帮助的。当然这样做有一个“

风险”

，试验结果必须是阳性的，才能说明这个新药确有疗效。而采用阳性药对照，非劣效检验，对申办者来说，新药上市的风险就会降低，这也是很多药厂的做法，再加上主观的疗效评价指标，很难想象这样的试验结果，是否经得起推敲。所以，为了能够有一个尽量客观的疗效评价结果，中药新药的临床试验，设计方法宜采用随机、双盲(双模拟)、安慰剂对照的设计方法，同时建立疗效评价的SOP，规范研究者对受试者的病情评价(未完待续)